J147 primer fármaco contra la enfermedad de Alzheimer

Un nuevo fármaco candidato puede ser el primero capaz de detener el devastador deterioro mental producido por la enfermedad de Alzheimer, sobre la base de las conclusiones de un estudio publicado en PLoS ONE. Cuando se administra a los ratones con Alzheimer, el fármaco, conocido como J147, mejora de la memoria y previene el daño cerebral causado por la enfermedad. 

El nuevo compuesto, desarrollado por científicos del Instituto Salk para Estudios Biológicos, podría ser probado para el tratamiento de la enfermedad en los seres humanos en un futuro próximo. J147 mejora la memoria en ratones normales y con enfermedad de Alzheimer y también protege al cerebro de la pérdida de conexiones sinápticas, según David Schubert, el jefe del Laboratorio Celular Salk de Neurobiología, cuyo equipo desarrolló el nuevo medicamento. 

En la actualidad en mercado medicamentos específicos la enfermedad de Alzheimer que posean ambas propiedades. Aunque aún se desconoce si este compuesto sea seguro y eficaz en los seres humanos, los investigadores sugieren que el medicamento podría tener un potencial para el tratamiento de personas con Alzheimer.

Se calculan que unos 5.4 millones de estadounidenses sufren de Alzheimer, según los Institutos Nacionales de Salud. Más de 16 millones tienen la enfermedad para el año 2050, según estimaciones de la Asociación de Alzheimer, lo que supone una factura sanitaria de más de $ 1 billón por año. La enfermedad causa una disminución constante e irreversible de la función cerebral, borra la memoria de una persona y su capacidad para pensar con claridad, hasta que son incapaces de realizar tareas simples como comer y hablar, y es en última instancia puede ser fatal. El Alzheimer está relacionada con el envejecimiento y por lo general aparece después de 60 años de edad, aunque en un pequeño porcentaje de las familias tienen un riesgo genético para la aparición más temprana.

Entre las diez primeras causas de muerte, la enfermedad de Alzheimer es la que no  cuenta con un protocolo de prevención, curación o tratamiento que impida la progresión la progresión de la enfermedad. Los científicos no tienen claras las causas de la enfermedad de Alzheimer, que parece surgir de una mezcla compleja de la genética, el medio ambiente y los habitos de vida. Hasta ahora, los medicamentos desarrollados para el tratamiento de la enfermedad, tales como Aricept, Exelon y Reminyl, sólo producen mejoras en la memoria efímera y no hacer nada para frenar el curso global de la enfermedad.

Para encontrar un nuevo tipo de medicamento, Schubert y sus colegas rompieron con la tendencia de la industria farmacéutica de centrarse exclusivamente en las vías biológicas implicadas en la formación de placas amiloides, los depósitos densos de proteínas que caracterizan a la enfermedad. Hasta la fecha, todos los medicamentos basados ​​en el tratamiento de las placas de beta amiloide han fracasado en ensayos clínicos. En cambio, el equipo de Salk desarrolló métodos para el uso de neuronas vivas cultivadas en placas de laboratorio para probar  nuevos compuestos sintéticos que fuesen eficaces en la protección de las células del cerebro contra patologías asociadas con el envejecimiento del cerebro. Con base en los resultados de cada iteración química de los compuestos de plomo, que fue desarrollado originalmente para el tratamiento de las lesiones cerebrales y derrame cerebral traumática, que fueron capaces de alterar su estructura química para que fueran mas eficaces contra el de Alzheimer.

El Alzheimer es una enfermedad compleja,  el desarrollo de la mayoría de las drogas en el mundo farmacéutico se ha centrado en un solo aspecto de la enfermedad - la vía de amiloide, según Marguerite Prior, investigadora asociado en el laboratorio de Schubert, quien dirigió el proyecto junto con Qi Chen, antiguo investigador postdoctoral Salk. Por el contrario, mediante pruebas de estos compuestos en los que viven de cultivos celulares, se puede determinar lo que hacen frente a una serie de problemas relacionados con la edad y seleccionar al mejor candidato que aborda múltiples aspectos de la enfermedad, no sólo uno.

Con un compuesto prometedor en la mano, los investigadores  probaron J147  oral en ratones. Amanda Roberts, profesora de neurociencias moleculares en el Instituto Scripps de Investigación, llevó a cabo una serie de pruebas de comportamiento que mostraron que el fármaco mejoraba la memoria en roedores normales. Los investigadores Salk observaron como J147 impedía el deterioro cognoscitivo en los animales con Alzheimer, produciendo en una proteína llamada factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), una molécula que protege a las neuronas de las proteinas tóxicas, ayuda a nuevas neuronas crecen y se conectan con otras células cerebrales, y participa en la formación de la memoria.

Debido a la amplia capacidad de J147 para proteger a las células nerviosas, los investigadores creen que también puede ser eficaz para el tratamiento de otros trastornos neurológicos, tales como la enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), así como el derrame cerebral. 

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