Utilizando como medio de transporte un patógeno, concretamente el virus del VIH pero modificado, un equipo de la Universidad Paris-Descartes encabezado por la doctora Marina Cavazzana-Calvo, ha realizado un ensayo en el que han conseguido restablecer los niveles de hemoglobina en el enfermedad de la talasemia, afección de origen hereditario causada por la alteración de un solo gen, el encargado de sintetizar los componentes de la hemoglobina, cuya función es producir los glóbulos del torrente sanguíneo.
El candidato que se sometió al ensayo presentaba un diagnostico de anemia extrema, antes de inyectarle la solución se le extrajo una muestra de la medula ósea, después se transformaron las células madre mediante la acción del virus del sida, el que contiene los elementos genéticos necesarios para poder estabilizar los niveles de hemoglobina codificadores de glóbulos rojos.
Los resultados de la terapia molecular transcurridos treinta y tres meses desde el inicio arrojan resultados satisfactorios, a pesar de que todavía padece la enfermedad, ha prescindido de la transfusión de sangre que se le administraba regularmente, recuperando los niveles de hemoglobina que se consideran óptimos para que se produzcan glóbulos rojos, hecho que repercutido positivamente en su calidad de vida.
Si los informes de seguimiento de los pacientes que se incluyeron posteriormente en el ensayo, no presentan anomalías como consecuencia de la terapia génica, ya que aun es prematuro para confirmarlo pues según declaraciones de la doctora Marina, existe la posibilidad de que se puedan presentar casos de leucemia, la empresa farmacéutica Bluebird Bio a quien pertenece la patente con el nombre comercial de LentiGlobin.
El candidato que se sometió al ensayo presentaba un diagnostico de anemia extrema, antes de inyectarle la solución se le extrajo una muestra de la medula ósea, después se transformaron las células madre mediante la acción del virus del sida, el que contiene los elementos genéticos necesarios para poder estabilizar los niveles de hemoglobina codificadores de glóbulos rojos.
Los resultados de la terapia molecular transcurridos treinta y tres meses desde el inicio arrojan resultados satisfactorios, a pesar de que todavía padece la enfermedad, ha prescindido de la transfusión de sangre que se le administraba regularmente, recuperando los niveles de hemoglobina que se consideran óptimos para que se produzcan glóbulos rojos, hecho que repercutido positivamente en su calidad de vida.
Si los informes de seguimiento de los pacientes que se incluyeron posteriormente en el ensayo, no presentan anomalías como consecuencia de la terapia génica, ya que aun es prematuro para confirmarlo pues según declaraciones de la doctora Marina, existe la posibilidad de que se puedan presentar casos de leucemia, la empresa farmacéutica Bluebird Bio a quien pertenece la patente con el nombre comercial de LentiGlobin.
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