| ARN de interferencia terapéutico para enfermedades neurodegenerativas | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| [REV NEUROL 2008;47:641-647] PMID: 19085881 - Revisión - Fecha de publicación: 16/12/2008 Valoración media:  (0 votos) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| P. González-Alegre | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Introducción. El descubrimiento del ARN de interferencia (ARNi), una vía biológica de control de expresión génica, ha revolucionado el campo de la investigación biomédica. De las muchas aplicaciones del ARNi, quizás su explotación terapéutica sea la más prometedora. Un grupo de enfermedades donde el uso de ARNi terapéutico se está explorando activamente lo constituyen los trastornos neurodegenerativos. Objetivo. Presentar tanto al neurólogo clínico como al investigador básico un sumario actualizado del desarrollo de ARNi terapéutico para enfermedades neurodegenerativas. Desarrollo. El progreso técnico en la manipulación del ARNi en neuronas y los avances recientes en el conocimiento de la patogenia de los procesos neurodegenerativos han facilitado el diseño de ARNi terapéutico tanto para enfermedades hereditarias como idiopáticas. Varios ensayos preclínicos se han completado con éxito en modelos animales, allanando el camino hacia el diseño de ensayos clínicos en humanos. Sin embargo, antes de llegar a ese punto hay que completar más estudios experimentales en animales para demostrar la eficacia de esta modalidad terapéutica y, más importante aún, para predecir los posibles efectos adversos de esta intervención en el cerebro humano. Conclusión. Aunque todavía en estadios preclínicos, la explotación del ARNi con fines terapéuticos en enfermedades neurodegenerativas está generando resultados muy prometedores. La evolución de este campo en los próximos años puede ser crítica para iniciar su aplicación clínica. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| La fototerapia reduce el deterioro del neurodesarrollo en niños prematuros | |
| Morris BH, Oh W, Tyson JE, Stevenson DK, Phelps DL, Oshea TM,et al. | |
| N Engl J Med 2008; 359: 1885-1896 | |
| La fototerapia agresiva reduce significativamente la tasa de deterioro neurológico (parálisis cerebral, ceguera, sordera y problemas físicos o mentales) en los recién nacidos prematuros. Sin embargo, aunque el tratamiento podría ofrecer ventajas, también podría aumentar el riesgo de muerte en los lactantes más vulnerables. Estas conclusiones se hanpublicado recientemente en la revista The New England Journal of Medicine. Con el uso de la fototerapia agresiva se observó una reducción del 14% del deterioro neurológico. Esta reducción del riesgo relativo era significativa y no se observó ningún daño en el caso de los recién nacidos más grandes (los que pesan entre 751 g y 1.000 g al nacer). Se considera fototerapia agresiva porque se inició en las primeras 24 horas de vida y hasta que los niveles de bilirrubina volvieron a los niveles más bajos. En los bebés más pequeños (los que pesan de entre 501g y 750 g), los resultados sugieren que la reducción del deterioro profundo secompensa con una tasa de mortalidad superior, con lo que el tratamiento no está ofreciendo ventajas en estos casos. |
